Tofersen bei SOD1-ALS: Ergebnisse der Phase-III-Studie

Auszug

Erste Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie VALOR zu Tofersen, einem Prüfpräparat zu einem Antisense-Wirkstoff zur Behandlung von Patienten mit Mutation der Superoxid-Dismutase 1 bei amyotropher Lateralsklerose (SOD1-ALS), liegen vor. Der primäre Endpunkt (Änderung des ALSFRS-R-Fragebogen-Scores) wurde verfehlt. Dem Unternehmen Biogen zufolge zeigen jedoch sekundäre und explorative Endpunkte in Bezug auf die biologische Aktivität und klinische Funktion Tendenzen zugunsten von Tofersen. Die Daten der VALOR-Studie und ihrer noch laufenden offenen Verlängerungsstudie hätten gezeigt, dass Teilnehmer mit einem frühen Beginn der Tofersen-Therapie bessere Behandlungsergebnisse erzielt hätten. …